Liệu pháp tế bào: Hy vọng mới cho người bệnh ung thư máu

   Thông thường với bệnh ung thư máu, người bệnh sẽ phải điều trị hóa trị, xạ trị, ghép tủy… Tuy nhiên, những biện pháp này thường gây nhiều tác dụng phụ, ảnh hưởng lớn đến sức khỏe người bệnh. Hơn nữa, nếu họ bị tái phát, kháng trị thì tiên lượng rất xấu. Điều đáng mừng là hiện nay, nước ta đã ứng dụng thành công liệu pháp tế bào, mang lại hy vọng mới cho người bệnh ung thư máu.

Liệu pháp tế bào mang lại hy vọng mới cho người bệnh ung thư máu

Bệnh ung thư máu là như thế nào?

   Ung thư máu còn gọi là bệnh bạch cầu cấp - một bệnh lý ác tính thuộc hệ huyết học. Chúng bao gồm ba nhóm chính là bạch cầu cấp, Lymphoma và đa u tủy xương. Mỗi dạng ung thư sẽ có triệu chứng, phương pháp điều trị và tiên lượng khác nhau.

   Đặc điểm chung của các bệnh ung thư máu là tiến triển nhanh. Nếu không được điều trị kịp thời, các tế bào ác tính sẽ cản trở quá trình tạo máu và gây tử vong.

   Ở phạm vi bài viết này, chúng ta sẽ tìm hiểu kỹ về bệnh ung thư máu bạch cầu cấp.

   Bệnh bạch cầu cấp xảy ra do tế bào máu bị ung thư hóa. Chúng nhân lên rất nhanh, ứ đọng trong tủy xương và cản trở quá trình tạo các tế bào máu mới nếu không điều trị sớm.

   Dạng này bao gồm 2 loại chính:

• Bạch cầu cấp dòng tủy (AML): Do các tế bào dòng tủy bị ung thư hóa như bạch cầu hạt, hồng cầu, tiểu cầu.
• Bạch cầu cấp dòng lympho (ALL): Do tế bào lympho bị tổn thương, đột biến.

Các tế bào lympho bị tổn thương, đột biến

   Triệu chứng của bệnh ung thư máu bạch cầu cấp rất đa dạng do các tế bào ung thư theo dòng máu tràn lan đến mọi cơ quan trong cơ thể, chẳng hạn như:

• Nhiễm khuẩn: Sốt, nhiễm trùng tại một cơ quan nào đó như hô hấp, tiết niệu, khả năng đáp ứng với kháng sinh kém.
• Triệu chứng thiếu máu:

1. Cơ thể bị thiếu máu nhanh chóng và nặng dần.
2. Thiếu máu không tương xứng với mức độ xuất huyết.
3. Bệnh nhân bị hoa mắt chóng mặt, da xanh, niêm mạc nhợt, hồi hộp, tim đập nhanh, dễ ngất…
4. Đáp ứng kém với truyền máu

• Dễ bị xuất huyết:

1. Xuất huyết dưới da: Chấm đỏ, mảng bầm tím ở da.
2. Xuất huyết niêm mạc: Chảy máu chân răng, chảy máu cam, ở nữ có thể xuất huyết từ niêm mạc tử cung gây rong kinh, rong huyết…
3. Xuất huyết tạng: Xuất huyết tiêu hóa, xuất huyết đường tiết niệu, xuất huyết cơ tim, màng tim, xuất huyết não, màng não. Khi có triệu chứng này, người bệnh đã tiên lượng nặng, nguy cơ tử vong rất cao.

   Bệnh bạch cầu cấp hiện nay chưa có cách nào chữa khỏi. Mục tiêu điều trị chủ yếu là giảm triệu chứng và kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân. Tuy nhiên hiện nay, y học hiện đại đã ứng dụng thành công liệu pháp tế bào trong điều trị bệnh ung thư máu, có thể cứu được đến 80%.

Liệu pháp tế bào có thể cứu bệnh nhân ung thư máu đến 80%

Liệu pháp tế bào: Hy vọng mới cho người bệnh ung thư máu

   Tại Hội thảo khoa học quốc tế "Liệu pháp gen và tế bào: Chúng ta đang ở đâu" diễn ra ngày 31/10, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec cho biết: “Trước đây, bệnh nhân bạch cầu cấp dòng lympho tái phát, kháng trị thì thường không có phương pháp điều trị nào khác. Nhưng với liệu pháp tế bào CAR-T, các nghiên cứu trên thế giới cho thấy sẽ cứu được 80%”.

   Đây là liệu pháp rất mới, đòi hỏi công nghệ phức tạp, cần kết hợp giữa công nghệ tế bào và công nghệ chỉnh sửa gen để tạo ra CAR-T.

Đặc điểm chung của tế bào tế bào CAR-T

   Tế bào CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell therapy) là tế bào T có bề mặt gắn thêm protein CAR có khả năng nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Thực chất, loại protein này cũng được tạo ra từ tế bào T nhờ quá trình sửa đổi gen.

   Sau khi các tế bào CAR-T được sản xuất, chúng sẽ được tiêm cho bệnh nhân. Trong cơ thể, chúng tìm và tấn công đặc hiệu các tế bào ung thư, giúp giảm thiểu tác dụng phụ đối với tế bào khỏe mạnh.

Những kết quả đáng mong đợi

   Trước đây, nước ta đã điều trị thành công một ca bệnh ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào. Đó là bệnh nhi T.B.C (4 tuổi). Thời gian đầu, bệnh nhi được điều trị tấn công tổng cộng 8 chu kỳ hóa chất trong năm 2022 đến đầu năm 2023. Thế nhưng, bệnh của C. không có dấu hiệu thuyên giảm.

   Giữa năm 2023, C. được truyền tế bào CAR-T. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh. Đến nay, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh đã lui hoàn toàn.

Hiện nay, bệnh của C. đã được đẩy lùi

   Tính đến thời điểm hiện tại, nước ta có 16 bệnh nhân tham gia điều trị liệu pháp tế bào. Hiện có 5 bệnh nhân đã điều trị, những người khác đang chờ tạo tế bào CAR-T. Trong đó, 3 bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn và được ra viện. Một bệnh nhân chuẩn bị xuất viện, còn bệnh nhân thứ 5 có tình trạng rất nặng, nhiều biến chứng nhưng sau khi điều trị bằng liệu pháp tế bào thì tình trạng đã ổn định.

   Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

   Đặc biệt, hiện nay Việt Nam đã tự sản xuất được tế bào CAR-T, giúp giảm chi phí điều trị bằng một nửa so với việc phải gửi mẫu sang nước ngoài sản xuất. Dự kiến đến hết năm 2023, có 8 trong số 16 bệnh nhân được truyền tế bào CAR T, đạt 50% tiến độ.

   Có thể thấy, bước đầu điều trị bệnh ung thư bạch cầu cấp bằng liệu pháp tế bào đã có thành công nhất định. Hy vọng trong tương lai, liệu pháp này sẽ được ứng dụng rộng rãi, mang lại cơ hội sống cho bệnh nhân.